干细胞诱导类器官治疗视网膜疾病数据积极，改善视觉功能丨医麦猛爆料

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2020年10月11日/医麦客新闻 eMedClub News/--2020年10月9日， AIVITA Biomedical公司宣布在Investigative ophthalmology & visual science杂志发表最新研究成果，首次证明移植的光感受器在宿主的失能视网膜色素上皮（RPE）下仍能存活并发挥作用。研究表明，干细胞样器官移植可能是治疗致盲性疾病的潜在的治疗方法。

这项研究由AIVITA Biomedical公司和加利福尼亚大学尔湾分校Sue＆Bill Gross干细胞研究中心的研究人员共同主导，使用了由AIVITA开发的人干细胞生成的3D视网膜类器官，以深入了解移植的视网膜类器官作为致盲性疾病的潜在治疗选择。

这项研究得到了加利福尼亚再生医学研究所（CIRM）和美国国立卫生研究院（NIH）的资助。

干细胞诱导3D视网膜类器官

这项研究首先将人干细胞诱导分化为视网膜类器官的原始眼睛结构，然后将分化30-70天的视网膜类器官移植到免疫缺陷的大鼠中，确定在没有健康的RPE的支持下，人干细胞衍生的感光细胞是否可以在体内发育，存活和发挥功能。

通过包括光动力学测试（OKT）、视网膜电图（ERG）和上丘（SC）脑记录在内的多种测试，检查了视觉功能。这些测试得出的结论是，与非手术和假手术对照组相比，视网膜类器官移植显示出视觉功能的显著改善，这支持了AIVITA干细胞技术在视觉疾病治疗中的应用。

AIVITA首席执行官Hans Keirstead博士表示：“利用我们在干细胞生长和分化方面的专业知识，我很高兴看到我们的技术平台在视力丧失的潜在治疗方法中的前景，据我们所知，这项研究首次表明，当宿主的RPE功能异常时，干细胞衍生的光感受器有可能在移植后存活并发挥功能。”

▲ AIVITA首席执行官Hans Keirstead

视网膜变性疾病

视网膜变性（RD）疾病，例如色素性视网膜炎（RP）、Stargardt病和年龄相关性黄斑变性（AMD），致盲的主要原因是由于感光细胞变性。RPE具有多种功能，包括光吸收、上皮运输、空间离子缓冲、视觉循环、吞噬作用、分泌和免疫调节。

感光器外节片段每天脱落，并被RPE细胞吞噬，RPE细胞循环代谢产物到感光器中。如果RPE细胞吞噬功能出现故障，外节片段累积，并导致光感受器死亡。

在RD疾病的早期阶段，可以通过基因疗法和营养因子等治疗手段挽救受损的感光细胞。然而，随着疾病的进一步发展，光感受器会不可逆转地受损，无法挽救。视网膜神经节细胞在严重的光感受器丢失后仍能存活，这表明更换光感受器可能恢复视力。

干细胞衍生RPE治疗RD疾病

除AIVITA Biomedical公司外，Lineage公司也在研究干细胞衍生视网膜色素上皮细胞移植治疗RD疾病。

Lineage 公司的OpRegen是一款正在开发中的视网膜色素上皮移植疗法，用于治疗干性AMD。2019年10月，该公司在加利福尼亚州旧金山举行的2019年美国眼科学院年会（AAO 2019）上公布了这项研究获得的积极成果。

数据表明，使用OpRegen进行治疗的患者耐受性良好；某些患者接受治疗后视网膜结构得到改善，视敏度得到提升。此外，OpRegen具有长期改善干性AMD患者视力的潜力。接受OpRegen治疗的患者，最佳矫正视力（BCVA）并没有比预期的更快恶化。

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目前，OpRegen正在1 / 2a期临床研究中评估。迄今为止，已有21名预期患者中的17名入选。公司已观察到某些患者受益的数据，包括最佳矫正视力（BCVA）的增加，地理萎缩的减少和阅读速度的提高。视网膜组织再生的迹象更是提供了进一步的支持，即OpRegen可能是数百万患有干性AMD患者的可行治疗。

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2019年12月，日本神户市眼科医院申请了一项临床研究项目，该计划将在全球范围内首次尝试将诱导多能干细胞（iPSC）制成的感光细胞移植到患者的视网膜中，以治疗RP。

构成感光细胞基础的细胞将使用京都大学iPS细胞研究与应用中心（CiRA）提供的iPSC细胞创建。然后将包括感光神经元产生的细胞加工成细胞片（细胞片将由住友大日本制药公司生产），以移植到视网膜色素变性患者中。医院将检查感光细胞是否会在患者眼睛内存活。

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丹望医疗领跑国内类器官

国内的丹望医疗是一家领先的类器官公司，致力于将领先的类器官技术用于临床转化，包括对疾病的诊疗、新药筛选、肿瘤标志物开发与鉴定，为临床患者提供个性化的精准治疗方案，同时为新药研发提供精准、高效、优质的类器官模型。

丹望拥有全球领先的类器官技术创新平台，建立了肺、胰腺、乳腺、胃、肠、肝等多个人体器官正常组织与肿瘤组织的类器官培养体系，是类器官领域的先行者。

2020年10月9日，丹望医疗与全球领先的科技公司默克展开战略合作，并签署战略合作协议，加速其3D细胞培养技术在患者来源类器官模型（PDO）中的应用。

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今年9月，国际类器官鼻祖Hans Clevers院士正式与丹望医疗签署合作协议，以联合创始合伙人和首席战略科学家身份加盟丹望医疗，深耕类器官领域，共同打造国内类器官精准医学和再生医学的超级“阿凡达”。

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参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/aivita-biomedical-s-stem-cell-therapeutic-in-vision-loss-published-in-investigative-ophthalmology-and-amp-vision-science/

2.https://iovs.arvojournals.org/article.aspx?articleid=2770816

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